天價CAR-T藥物可以按療效付費了！能否推動更多患者使用

CAR-T細胞治療藥物，如何惠及更多患者，是藥企們當前面臨的挑戰。

2024年1月11日下午，復星凱特宣布，其聯合宸汐健康推出奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃。奕凱達將成為中國首款按療效價值支付的生物創新藥，也是國內首個推出按療效價值支付的CAR-T細胞治療藥物。

宸汐健康是國藥控股旗下健康管理和患者綜合服務平臺。奕凱達是復星凱特的CAR-T細胞治療藥物，是從美國企業Kite引進并進行技術轉移、并獲授權在中國進行本地化生產的藥品，是中國首個獲批上市的CAR-T細胞治療藥物，最早獲批于2021年6月。

按照此次支付計劃，符合條件的患者在使用奕凱達治療后，若未能達到完全緩解（CR），將獲得最高60萬人民幣的返還。

所謂的腫瘤治療完全緩解，是描述腫瘤治療效果的一種常用詞語，指影像學檢查或者骨髓檢查等顯示腫瘤病灶完全消失，且患者體內已經找不到其他腫瘤組織，各項腫瘤標準物也恢復到正常水平。

復星凱特項目負責人齊淵元對第一財經記者表示，奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃將嚴格參照《2014版Lugano評估標準》（針對淋巴瘤療效評估的最新國際權威標準）評估完全緩解（CR）結果，并且公司將聯合包括臨床專家、衛健委、治療示范中心等政府、醫療機構各方共同探討、建立“治愈”標準。

細胞免疫療法正在革新腫瘤治療方式，讓腫瘤治愈變成了可能。

截至目前，中國市場已獲批上市了4款CAR-T細胞治療藥物，獲批的適應證均局限在血液瘤領域，具體是淋巴瘤或者多發性骨髓瘤，其中奕凱達獲批用于二線或者二線以上大B細胞淋巴瘤治療。

隨著越來越多的CAR-T細胞治療藥物上市，市場競爭日趨激烈。區別于傳統藥物，CAR-T細胞治療藥物屬于活細胞藥物，生產成本高昂，除了復雜的工藝外，從患者體內抽取T細胞經過改造后再回輸的過程也使得這類藥物不能像常規化藥及生物藥一般進行批量生產，進一步拉高了成本。

這些年，為了擴大可及性，包括奕凱達在內的細胞治療產品曾嘗試通過談判進入國家醫保，但最后沒有下文，原因在于國家醫保局針對“天價藥”有“50萬不談，30萬不進”的不成文規定。因此，要進入醫保目錄談判名單內的藥物，價格需降到50萬元以內，這對于CAR-T細胞治療藥物而言，難度還很大。然而，居高不下的價格，又限制了藥品在市場中的普及。

自奕凱達在國內上市以來，復星凱特已在全國25個省區市建立160多家奕凱達高標準治療中心，并推動CAR-T細胞治療產品納入超100款城市惠民保項目，以及超過75款商業健康保險項目。截至2023年，奕凱達已成功治療超600位復發/難治性大B細胞淋巴瘤患者。

復旦大學公共衛生學院教授王沛對第一財經記者表示，按療效價值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個平衡點，兼顧到了藥物的長期療效與患者短期巨大投入。該支付方式的出現，可以抵消部分患者想用但不敢用的顧慮，有望進一步提升藥物可及性，但藥品推出按療效價值支付背后，也要有充分的真實數據支撐。

齊淵元亦對第一財經記者表示，按療效價值支付的方式，在國外探索已比較成熟了，但國內在實踐的仍寥寥無幾，究其原因，會面臨兩大因素制約，一是要有足夠多的數據可以進行價值測算；二是要有客觀評判標準，并不是所有的病種都適合探索按療效價值支付。

“在數據方面，我們做了比較多的積累，且有信心，奕凱達是全球擁有最多和最大樣本量真實世界研究數據的CAR-T產品，也是目前擁有最長隨訪時間的CAR-T產品，在全球已積累了1.3萬例的數據；對于淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個相對比較客觀的評價標準，核心手段是PET-CT進行掃描，評價標準相對客觀。”齊淵元說。